Vanishing White Matter
Medicijnen voor de wittestofziekte VWM
Vanishing white matter (VWM) is een zeldzame en erfelijke hersenaandoening, die de witte stof in de hersenen letterlijk doet verdwijnen. De witte stof bevat de verbindingsbanen tussen hersengebieden en deze zijn bij VWM aangetast. Schade aan de witte stof tast hersenfuncties aan, zoals bewegen en nadenken. VWM komt bij ongeveer 1 op de 100.000 geboortes voor. De ziekte treft vooral kinderen maar kan ook bij volwassen optreden. Bij patiënten met VWM is een specifieke eiwit factor aangetast, waardoor cellen in de witte stof hun functie niet goed kunnen uitvoeren en de witte stof niet goed wordt onderhouden. Patiënten met VWM gaan neurologisch achteruit. De gevolgen zijn desastreus: de patiënten raken rolstoel-gebonden en overlijden vroegtijdig. Doordat patiënten vaak vanaf een jonge leeftijd ernstig gehandicapt zijn, is de impact op patiënten en hun familie enorm.
For Wis(h)dom gaat voor een periode van 2 jaar een bijdrage leveren aan dit project.